国内“70万”国外“41美元”？罕见病药物短缺咋破局

　　近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是“41美元”。

　　但据公开报道，符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。

　　此外，第一财经记者了解，诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解，进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。

　　昂贵的罕见病药物该如何提高可及性？怎样的支付模式更能被接受呢？

　　一针需要70万？

　　“脊髓性肌萎缩”是一种遗传性神经肌肉罕见病，在新生儿中发病率约为 1/6000~1/10000。

　　除了由Biogen公司生产的诺西那生钠注射液之外，另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请，并于6月进入优先审评，有望在年内获批。

　　复旦大学医院管理处处长王艺表示，2004年开始，确定SMA 反义寡核苷酸(ASO)治疗靶点，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。

　　而诺西那生钠注射液鞘内注射液(以腰穿的方式通过神经系统给药)正是在此研究基础上，于2011年开始了I 期临床研究。2019年10月，中国首例诺西那生钠注射液鞘内注射在复旦大学附属儿科医院完成，患者是一名8岁儿童。

　　那么“诺西那生钠注射液”如何购买、怎样定价？记者在“上药康德乐”官网看到，该药物的销售页面显示“暂时缺货”，“香港济民药业”官网有该药物的购买页面，但要了解价格仍需“咨询微信客服”。

　　该微信客服告诉记者，“诺西那生钠12mg的药物价格是港币82万元一支，型号是德国版”。

　　Biogen公司曾公开表示，一剂诺西那生钠注射液的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元，此后每年还必须注射三剂，花费约为375000美元。患者可能终身都需要注射诺西那生钠。

　　而国内的价格远远少于上述定价。“在国内，针对SMA患者的治疗有‘PAP患者援助项目’。该援助项目下，患者需要在先期2个月内注射诺西那生钠注射液4次负荷剂量，采用买1针赠3针的形式；之后每4个月要注射1次，采用买1针赠1针的形式。”蔻德罕见病中心(CORD，原罕见病发展中心)创始人及主任黄如方在接受记者采访时表示，“目前，在该项目下接受治疗的患者已有64例。”

　　也就是说，在该项目下，患者在先期2个月需负担诺西那生钠注射液的费用总额约为70万元，但平均每针约为17.5万元；之后平均4个月注射1次，以2年需要注射6次来计算，共需要210万，平均每年花费105万元。

　　诺华的Zolgensma价格如何？诺华官网显示，“进行一次性治疗，可以用来代替需要持续一生的慢性疗法。”而记者也了解到，诺华Zolgensma一年大约花费425000美元，这一共要持续5年，总共相当于人民币近1500万元。

　　黄如方进一步告诉记者：“诺华于海外开展的‘MAP患者援助项目’有100个名额，但条件较为苛刻，比如需要患者在全球为数不多的检测机构出具检测报告、患者对象需为2岁以下儿童等。”

　　如何提升药物可及性？

　　在澳大利亚，诺西那生钠注射液已于2018年6月1日被纳入当地的药品福利计划(PBS)，用于治疗脊髓性肌萎缩症1型、2型和3a型的18岁以下患者。

　　根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。从2020年1月1日起，患者(持有澳大利亚医保卡)最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元，如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元。其余费用由澳大利亚政府支付。患者需要支付的金额将在每年1月1日根据消费者价格指数(CPI)调整。

　　据悉，PBS始于1984年。官方资料显示，截至2004年5月，过去10年间，药品福利计划的成本每年增长近13%。其中，成本增加的因素包括新开发的昂贵药物、处方过量、人口老龄化以及患者意识和期望的提高。

　　“而在国内，我们一直探讨的是‘1+N’的多方共付模式。”黄如方表示，“比如，一笔100万元的治疗费，由政府承担60%~70%，其余部分通过企业降价、社会援助、商业保险、个人承担等方式来解决。”